ACE-083, una terapia de investigación para el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), fue bien tolerada y resultó en un aumento del crecimiento muscular específico en voluntarios sanos en un ensayo clínico de Fase 1, según los resultados.

El estudio «Actuación local ACE-083 aumenta el volumen muscular en voluntarios sanos» fue publicado en la revista Muscle & Nerve.

ACE-083 de Acceleron es un fármaco de acción local que se une a una proteína llamada miostatina y otros reguladores musculares, y funciona al aumentar el crecimiento de los músculos. Uno de los beneficios de ACE-083 es ​​que actúa de forma dirigida en los músculos donde se administra.

ACE-083 también ha demostrado aumentar la masa muscular y la fuerza en ratones con enfermedad neuromuscular. Los investigadores realizaron un ensayo aleatorizado y controlado con placebo de fase 1 (NCT02257489) para evaluar dosis únicas y múltiples de ACE-083 como una inyección local en músculos esqueléticos seleccionados de mujeres posmenopáusicas sanas de 45 a 75 años.

Los investigadores probaron tres dosis únicas, 50 mg, 100 mg y 200 mg, y dosis múltiples de 100 mg, 150 mg y 200 mg. El objetivo principal del estudio, su punto final, era evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia. Los puntos finales adicionales o secundarios probaron su efectividad al medir la fuerza y ​​el volumen muscular en comparación con el placebo. Los participantes recibieron un rango de 50-200 mg de ACE-083 o placebo que se administró en el recto femoral, un músculo en el medio de la parte delantera del muslo, o el tibial anterior, que es un músculo ubicado principalmente cerca de la espinilla. Los participantes recibieron 1 o 2 dosis con tres semanas de diferencia.

Entre las 58 mujeres inscritas, 42 recibieron ACE-083 y 16 recibieron placebo. Los esultados de seguridad mostraron que no hubo eventos adversos graves, toxicidades limitantes de la dosis o interrupciones debido a eventos adversos. El incremento promedio máximo en el volumen muscular para el músculo recto femoral fue del 14.5% y del 8.9% para el músculo tibial anterior. Sin embargo, los investigadores no detectaron cambios significativos en la fuerza muscular media. «Estos incrementos sin precedentes en el volumen muscular total producidos en el ensayo de Fase 1 de ACE-083 fueron fundamentales para llevarnos a avanzar rápidamente en dos ensayos de Fase 2 en dos enfermedades distintas de debilidad muscular focal», Matthew Sherman, MD, director médico de Acceleron, dijo en un comunicado de prensa. Actualmente, ACE-083 se está probando en dos ensayos clínicos de fase 2: uno para CMT (NCT03124459), participantes actualmente inscritos, y uno para distrofia facioescapulohumeral (FSHD).

Mas información en: https://charcot-marie-toothnews.com/2018/03/05/phase-1-trial-ace-083-charcot-marie-tooth-shows-promising-results/