ENSAYO CLINICO CHARCOT MARIE TOOTH TIPO 1A -EN FASE 3
PREMIER es un estudio clínico de un fármaco de estudio llamado PXT3003. El promotor del estudio es Pharnext. PREMIER está reclutando a personas con CMT1A.
La enfermedad de Charcot-Marie Tooth (CMT) es un grupo de trastornos genéticos raros, y la CMT1A es uno de los tipos de CMT. La CMT1A afecta a los nervios de los brazos, las manos, las piernas y los pies. Estos nervios controlan los músculos y transportan la información desde y hacia el cerebro, pero en personas con CMT1A se impide el correcto funcionamiento de los nervios. Por este motivo, las personas con CMT1A pueden presentar debilidad muscular y entumecimiento, especialmente en los músculos de las piernas. También puede causar debilidad en las manos, pérdida sensorial, problemas de equilibrio o pies muy arqueados o muy planos. Puesto que la CMT1A es una enfermedad progresiva, los síntomas empeoran con el tiempo.
Actualmente no existe ningún medicamento aprobado para la CMT1A y el tratamiento consiste en cuidados de apoyo como ortesis (p. ej., aparatos para las piernas), fisioterapia y terapia ocupacional o cirugía.
El objetivo del estudio PREMIER es descubrir si PXT3003 es eficaz en el tratamiento del CMT1A y determinar su seguridad. En el estudio, PXT3003 se comparará con un placebo (un fármaco inactivo o «simulado»), de modo que los pacientes del estudio pueden terminar recibiendo un placebo en lugar de PXT3003.
En el estudio participarán pacientes de 16 a 65 años de edad.
Si quieres saber mas. https://www.premiercmt1a.com/es
INVESTIGACIÓN DE LA HISTORIA NATURAL DE SORD-CMT Y EL TRATAMIENTO CON EPALRESTAT (SORD-CMT)
16 de abril de 2023
actualizado por: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University
Estudio multicéntrico de la historia natural de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth relacionada con la SORD y el tratamiento con epalrestat
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) es un grupo de neuropatías periféricas hereditarias más comunes con alta heterogeneidad clínica y genética. Las variantes patogénicas bialélicas en el gen SORD que conducen a la pérdida de la función de la proteína SORD causan degeneración axonal. La investigación actual sugiere que SORD-CMT2 puede ser el subtipo más común de AR-CMT2. El objetivo principal de este estudio es explorar la historia natural de los pacientes con SORD-CMT2 mediante la detección de la puntuación de la escala ONLS y los cambios en el nivel de sorbitol sérico a los 6, 12, 24 y 36 meses y evaluar la eficacia y seguridad de epalrestat. Los pacientes con fuerte disposición al tratamiento y compra voluntaria de medicamentos se incluyen en el grupo de tratamiento con epalrestat, y los pacientes sin disposición al tratamiento con medicamentos se incluyen en el grupo de control. Los pacientes del grupo de tratamiento farmacológico toman epalrestat (50 mg) por vía oral tres veces al día. Se espera que este estudio se lleve a cabo simultáneamente en 5 hospitales de China continental. Aproximadamente 30 pacientes con SORD-CMT2 se inscribirán en este estudio y el período de estudio será de 36 meses.
LOS PACIENTES CON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES TARDAN 3 AÑOS EN TRATARSE
20 noviembre 2020
La patología neurológica afecta a 60.000 personas, mientras que la distonía afecta a 20.000 en España
Los pacientes con enfermedades neuromusculares tardan una media de tres años en obtener un diagnóstico, según ha señalado la Sociedad Española de Neurología (SEN) con motivo concienciar sobre dos grupos de trastornos neurológicos: la distonía, un trastorno del movimiento que afecta a unas 20.000 personas; y las enfermedades neuromusculares, que afectan a más de 60.000 personas en España.
«Aunque existen cerca de 200 enfermedades neuromusculares, denominadas así porque afectan a diversas estructuras de la unidad motora (músculo, nervio o unión neuromuscular), todas ellas se caracterizan por producir debilidad muscular, atrofia, fatiga o alteracines en la sensibilidad«, ha explicado SEN.
A pesar de que su origen, la edad de inicio, su curso evolutivo o el grado de discapacidad que generan son diferentes en cada caso, «por lo general estamos hablando de enfermedades crónicas y progresivas que, en la gran mayoría de las ocasiones, comprometen la funcionalidad y la autonomía del paciente y, en algunos casos, acortan su expectativa de vida», ha señalado Nuria Muelas, coordinadora del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la SEN.
Algunas enfermedades neuromusculares, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la miastenia o las distrofias musculares son enfermedades que por tener una prevalencia mayor, son más conocidas por la población. Sin embargo, la gran mayoría de las enfermedades neuromusculares son enfermedades raras, con lo que esto supone en cuanto a limitación de recursos de investigación y retrasos en el diagnóstico.
La SEN ha señalado que aproximadamente un 20 por ciento de los casos de enfermedades raras que se diagnostican cada año en España conllevan algún tipo de afección neuromuscular. La gran mayoría de las enfermedades neuromusculares tienen algún componente genético, muchas son hereditarias y algunas debutan en la infancia.
«Son enfermedades que pueden producirse en cualquier etapa del ciclo vital, que por lo general no cuentan con un tratamiento específico que permita su curación y que además su diagnóstico no suele ser un proceso fácil, debido a la variabilidad de sus causas y al hecho de que todavía se desconocen algunos de los genes implicados en muchas de ellas. Actualmente se estima que en España, los pacientes con alguna enfermedad neuromuscular tardan una media de 3 años en obtener un diagnóstico definitivo», ha argumentado la SEN.
«De todas formas, esto no significa que no puedan ser tratadas. En las últimas décadas se ha conseguido mejorar los tiempos en el diagnóstico, se han desarrollado estrategias de rehabilitación fundamentales para mantener las capacidades funcionales de las personas afectadas durante el mayor tiempo posible y se ha avanzado mucho en el manejo de las complicaciones asociadas que conllevan estas enfermedades, como las respiratorias, y que suponen la principal causa de muerte de los pacientes que las padecen», ha sentenciado Muelas.
Descrito un mecanismo implicado en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
Septiembre 2018
Un equipo de investigadores liderado desde la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) ha identificado un nuevo mecanismo implicado en la patogenia de uno de los trastornos neurológicos hereditarios más comunes, la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT). El hallazgo supone un importante avance hacia el tratamiento y prevención de este tipo de enfermedades.
La CMT es una enfermedad rara, pero la más frecuente entre las neuropatías hereditarias que afectan a nervios sensitivos y motores. Los pacientes que sufren esta enfermedad presentan una gran debilitación de los músculos inferiores de la pierna, que conlleva deformidades en los pies y pérdida de masa muscular en la pierna.
A día de hoy se conocen más de 40 genes implicados en la patología. Esto da como resultado una variabilidad en la presentación de los síntomas en los distintos pacientes, y en la afectación de los nervios, presentando variantes desmielinizantes o axonales. El estudio, publicado en Scientific Reports, describe un posible mecanismo molecular implicado en la enfermedad de CMT causada por mutaciones en el gen GDAP1.
“Este gen codifica la proteína GDAP1 que se localiza en la membrana externa de la mitocondria. Estudios previos indican que desempeña un papel en la movilización de este orgánulo a lo largo de la célula”, explican los autores.
La mitocondria realiza diversas funciones dentro de la célula, como la producción de ATP a través de la respiración celular, el control de la homeostasis de calcio o la producción de especies reactivas de oxígeno. El reciente trabajo presenta un estudio que abarca un amplio número de mutaciones en el gen GDAP1 responsables de distintas formas de la patología.
Los autores identificaron que un mecanismo implicado en el control de la homeostasis de calcio se encuentra afectado en el modelo celular de la enfermedad de CMT. Este mecanismo, denominado Store-operated calcium entry (SOCE), realiza una función esencial en el mantenimiento de los almacenes de calcio celulares del retículo endoplasmático, permitiendo la entrada de calcio desde el exterior celular cuando estos se vacían. Los resultados indican que el mecanismo SOCE se altera como consecuencia de un fallo en la organización espacial de las mitocondrias en células que presentan distintas mutaciones de GDAP1.
“Un descubrimiento muy relevante es que las mutaciones afectan de forma diferente al mecanismo SOCE en función de su patrón de herencia, dominante o recesiva, y en función de en qué dominio de la proteína se encuentre la mutación. En particular, las mutaciones recesivas conducen a una disminución del mecanismo SOCE, y a una disminución en el contenido de calcio del retículo endoplasmático”, explican los investigadores.
Fallo en el metabolismo energético
Este trabajo pone de manifiesto otras funciones del SOCE hasta ahora desconocidas. La entrada de calcio del exterior, además del mantenimiento de los almacenes de calcio, tiene la función de estimular la respiración mitocondrial, y por tanto promueve la síntesis de ATP celular. Esta función también se encuentra afectada en células que presentan mutaciones recesivas del gen GDAP1. Los autores del estudio concluyen que el mecanismo patológico que subyace a la enfermedad de CMT causada por mutaciones recesivas del gen GDAP1podría ser un fallo en el metabolismo energético regulado por calcio.
En el trabajo participan Paloma González-Sánchez, David Pla-Martín y Paula Martínez-Valero, con la supervisión de Araceli del Arco, de la Universidad de Castilla La Mancha, y ha sido dirigido por Jorgina Satrústegui de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, y Francesc Palau del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras (IPER) del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, ambos pertenecientes al CIBER de Enfermedades Raras.
Mas información:
http://jano.es/noticia-descrito-un-mecanismo-molecular-implicado-28044#
INICIO DEL ENSAYO PLEO-CMT: ENSAYO CLINICIO DEL COMPUESTO PXT3003, FASE III
Un ensayo clínico fase III para evaluar la eficacia y la seguridad del compuesto PXT3003 en pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) está actualmente en curso. PTX3003 es una combinación bebible de tres medicamentos ya conocidos y existentes en el mercado. Pharnext patrocina este ensayo clínico.
Este ensayo, de carácter internacional, se desarrolla en 7 paises (Francia, Alemania, Reino Unido, Bélgica, España, Holanda y EEUU).
En España, PLEO-CMT ha obtenido una recomendación favorable del comité de ética así como la autorización de la “Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios”. La Dra. Teresa Sevilla del Hospital Universitari i Politécnic La Fe de Valencia coordina este ensayo.
Los centros participantes son los siguientes:
– Departmento de neurologia, Hospital Univesitario de Bellvitge, Barcelona (contactoDr Carlos Casasnovas)
– Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz, Madrid (contactoDr Ignacio Pascual)
– Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital UniversitarioVirgen del Rocio, Sevilla (contactoDrCeledonio Marquez)
– Servicio de Neurologia, Hospital UnivesitariiPolitécnic La Fe, Valencia (contactoDr Teresa Sevilla)
En total, 300 pacientes afectados de CMT1A y con unas edades comprendidas entre 16 y 65 años participaran en este estudio si cumplen los criterios de inclusión. Entre estos criterios se incluye el diagnistico de CMT1A a nivel genético (demostrando la duplicación del gen PMP22 en el cromosoma 17). Un medico realizara un examen clínico y biológico para determinar si usted puede participar en el ensayo clínico (consulta inicial).
Una vez realizado este proceso de inclusión, su participación en el ensayo se extenderá a lo largo de un periodo de 15 meses y requerirá 6 consultas en el hospital. Los participantes del estudio recibirán de forma aleatoria el tratamiento del ensayo (dosis 1 o dosis 2 de PXT3003) o un placebo. Ni su medico ni usted sabrán que producto le será asignado ya que este ensayo clínico es de tipo aleatorio, doble ciego y con control placebo.
Al final del estudio, los participantes que hayan completado el estudio (15 meses de tratamiento) y así lo deseen podrán continuar el ensayo durante 9 meses mas. En esta fase, todos los participantes recibirán el producto PXT3003 (aquellos participantes que hubiesen tomado placebo durante la primera fase, recibirán de forma aleatoria la dosis 1 o la dosis 2 del compuesto PXT3003).
Para obtener mas información, puede consultar la siguientes paginas web:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759?term=pxt3003&rank=2
Pharnext abre el primer sitio de estudio de EE. UU. para su ensayo de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1ª
Pharnext anuncia la apertura del primer sitio de estudio de EE. UU. para su ensayo pivotal internacional de fase 3 PLEO-CMT de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth de tipo 1ª
ha anunciado hoy la apertura del primer sitio de ensayo de EE. UU. para su ensayo clínico de fase 3 pivotal PLEO-CMT de su pleodrug PXT3003 en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth de tipo 1A (CMT1A).
El ensayo clínico, que comenzó a reclutar pacientes en diciembre de 2015 en Europa, está pensado para determinar si PXT3003 es efectivo y bien tolerado en pacientes con CMT1A. PXT3003, desarrollado utilizando la plataforma de I+D de Pleotherapy de Pharnext, es una combinación de dosis oral fijada baja de (RS)-baclofen, hidrocloruro de naltrexona y D-sorbitol.
En España se están reclutando pacientes en Madrid.
Rehabilitación: Escala para medir la discapacidad en las neuropatías (CMT)
¿Cuál es la CMTPedS?
El CMTPedS es una medida de resultado bien tolerado que se puede completar en 25 minutos. Es una medida global fiable, válida y sensible de la discapacidad en los niños con CMT desde la edad de 3 años.
Cómo se desarrolló el CMTPedS?
Hemos identificado un conjunto de elementos que representan una gama de niveles de deterioro y se realizaron una serie de estudios de validación para construir un multi-elemento de la escala de calificación centrada en el paciente de la discapacidad en los niños con CMT. Como parte del Consorcio neuropatías heredadas, los pacientes de edades 3-20 años con una variedad de tipos de CMT fueron reclutados de los EE.UU., Reino Unido, Italia y Australia. Etapas iniciales de desarrollo involucrados: definición de la construcción, la generación de ítems, revisión y pruebas piloto. Basado en datos de 172 pacientes, se realizaron una serie de estudios de validación, incluyendo: elemento y factor de análisis, pruebas de fiabilidad, el modelo de Rasch y análisis de sensibilidad. Se identificaron siete áreas de medición (fuerza, destreza, la sensibilidad, la marcha, equilibrio, potencia, resistencia), y un robusto psychometrically escala de 11 ítems construidos (Charcot-Marie-Tooth Escala Pediátrica: CMTPedS). Análisis de Rasch apoyó la viabilidad de las CMTPedS como una medida unidimensional de la discapacidad en niños con CMT. Mostró buen ajuste del modelo en general, no hay evidencia de misfitting artículos, ninguna persona inadaptada y estaba bien dirigido para los niños con CMT.
La descarga y el uso de la calculadora CMTPedS
1. Descarga los CMTPedS haciendo clic aquí
2. Descomprimir los archivos en un directorio. Debe haber cuatro archivos – CMTPedS.exe, CMTPedS.bin, CMTPedS_raw_data.csv y README.txt
3. Lanzamiento CMTPedS calculadora (haciendo doble clic CMTPedS.exe). Haga clic aquí si usted utiliza Windows XP. instalar .NET framework requiere.
4. Para el cálculo de caso por caso introducir datos directamente en la ventana interactiva o por lotes introducir datos en bruto de los 11 artículos en un archivo CSV con formato (por ejemplo, «CMTPedS_raw_data.csv»), guardar y cerrar.
5. Con la calculadora CMTPedS, seleccione Archivo, Lote y abrir el archivo «CMTPedS_raw_data.csv»
6. Abrir archivo de salida, que es el archivo de entrada con ‘_scores.csv «añadido al nombre del archivo. Los datos se clasifica ahora con una puntuación entre 0-4 para cada elemento. También se calcula el puntaje total.
Referencias
1. Quemaduras J. Ouvrier R. Estilow T. Shy R. Laura M. Pallant J. Lek M. Muntoni F. Reilly M. Pareyson D. Acsadi G. Shy M. Finkel R. Validación de la CMT Pediátrica Scale como un resultado medida de la discapacidad. Annals of Neurology 71 (5), 642-652, 2012. Enlace de publicación
Recursos de formación
Para ver el equipo CMTPedS y kit de recursos de formación (Junio 2012 Update) o CMTPedS vídeos capacitación favor escriba a: joshua.burns@health.nsw.gov.au
Contacto
Para obtener más información acerca de los CMTPedS por favor póngase en contacto con A / Prof Joshua burns: joshua.burns@health.nsw.gov.au
MAS INFORMACION EN: http://cmtpeds.org/
SIMPOSIUM 11 Y 12 DICIEMBRE: “Neuropatías Periféricas Hereditarias: Desde la biología a la terapéutica «
Os anunciamos la celebración del Simposio Internacional sobre: «Neuropatías Periféricas Hereditarias: Desde la biología a la terapéutica» los próximos días 11 y 12 de diciembre, en la sede de la Fundación Ramón Areces (C/ Vitruvio 5), Madrid.
Se trata de un evento, organizado desde el CIBERER, con el apoyo de la Fundación Ramón Areces. La coordinación científica corre a cargo de los Dres. Francesc Palau y Teresa Sevilla y cuenta con la participación de expertos de reconocido prestigio, entre los cuales se encuentran diversos investigadores CIBERER. Podéis consultar el programa a través del siguiente enlace:
http://www.fundacionareces.es/fundacionareces/cargarAplicacionAgendaEventos.do?verPrograma=1&fechaInicio=01%2F12%2F2014&identificador=1697&fechaFinalizacion=31%2F12%2F2014&nivelAgenda=1
La inscripción es gratuita y puede hacerse en el siguiente enlace, hasta el 10 de diciembre como fecha límite:
http://www.fundacionareces.es/fundacionareces/cargarFormularioActoSimposio.do?idAgendaEvento=1697
Os animamos a aprovechar esta oportunidad para conocer los últimos avances en las distintas áreas de interés en relación con las Neuropatías Hereditarias, que permitirá la interacción entre los máximos expertos nacionales e internacionales en el tema.
La Clínica CEMTRO inicia el cultivo celular de mioblastos para investigar sobre el tratamiento de enfermedades musculares
Madrid, 8 de abril de 2013. El laboratorio de terapia celular de la Clínica CEMTRO, Amplicel, ha sido autorizado por la Agencia Española del Medicamento para iniciar la investigación y el cultivo celular con mioblastos. Estas células son las originarias del tejido que forman los músculos, y su cultivo y regeneración podrían permitir en el futuro el tratamiento de lesiones musculares, como las roturas fibrilares, o de otras patologías con implicación muscular, como la incontinencia urinaria, distrofia muscular y cardiomiopatías.
La Clínica CEMTRO, referente mundial en el cultivo e implante de condrocitos autólogos para el tratamiento de lesiones del cartílago, inicia así la investigación en terapia celular con mioblastos. “La utilización de estas células musculares podría complementarse con la de condrocitos para el tratamiento de lesiones en las que estén implicados tanto el músculo como el cartílago”, explica la doctora Elena Rodríguez Iñigo, directora técnica de Amplicel. La Clínica CEMTRO dispone de una sala blanca de cultivo celular en la que se siguen las Normas de Correcta Fabricación que garantizan la máxima calidad de producción.
La utilización de los mioblastos como agentes terapéuticos a nivel mundial se encuentra en fase de investigación, y pronto se espera que pueda aplicarse en ensayos clínicos con pacientes que padecen diversas patologías que afectan al aparato locomotor. “Las miopatías o enfermedades musculares pueden venir causadas por defectos fisiológicos o por lesiones. Las roturas fibrilares son las más frecuentes y se encuentran entre las mejores candidatas a ser tratadas con terapia celular con mioblastos”, señala la doctora Rodríguez Iñigo. Sin embargo, la investigación en mioblastos “va mucho más allá y se pretende dar tratamiento también a otras patologías donde los músculos juegan una parte importante como la incontinencia urinaria, la distrofia muscular o las cardiomiopatías”, añade.
La terapia celular se está convirtiendo en una alternativa eficaz y segura para el tratamiento de numerosas enfermedades, explica la doctora, debido a “la falta de tejidos y órganos para trasplantes”. La disminución del número de accidentes de tráfico y, en consecuencia, el número de politraumatizados, así como la mayor longevidad del ser humano, ha hecho descender las principales fuentes de trasplante, “por eso se recurre a la ingeniería tisular”, asegura.
Implante de condrocitos y mioblastos
El proceso de terapia celular con mioblastos podría ser similar al aplicado para tratar las lesiones de cartílago con condrocitos autólogos. En este último lo que se hace es: “Primero tenemos que constatar mediante una artroscopia que el paciente es susceptible de recibir un implante. En caso de que así sea, se hace una biopsia del cartílago de la articulación y se mandan a cultivo a una sala blanca”, explica el doctor Pedro Guillén, jefe del Servicio de Traumatología de la Clínica CEMTRO. Cuando se dispone de la cantidad necesaria de células se procede a una segunda cirugía en la que se realiza el implante. El paciente permanecerá los dos meses posteriores sin apoyar la extremidad, pero caminando con muletas, y después iniciará un proceso de rehabilitación y ejercicios durante al menos 8 ó 9 meses, tras los cuales puede volver a iniciar su actividad habitual.
La Clínica CEMTRO es el único centro español y el segundo europeo que dispone de su propia sala blanca para poder realizar el cultivo de condrocitos. Esto permite “asegurar un mayor control sobre todo el proceso de producción y potenciación de las células, así como abaratar costes. Antes había que realizar el cultivo en el extranjero lo que empeoraba las condiciones del implante”, indica el doctor Guillén.
Beca predoctoral
| Se ofrece una beca predoctoral para investigación en Distrofia Miotónica dentro del programa Santiago Grisolia. Esta beca requiere que el candidato se haya graduado por una universidad no española con posterioridad al 1 de enero de 2011: |
PhD position available
A 3-year PhD position is available at the Translational Genomics Group of the University of Valencia (Spain) under the supervision of Prof. Ruben Artero to perform the research project entitled «Use of microRNAs as therapeutic targets and biomarkers of disease progression».
The selected candidate will be funded by the Santiago Grisolia PhD programme, and will have a net salary of 1200€ per month plus travel and tuition expenses.
Eligible candidates must have gained a degree in Life Sciences from a non-Spanish university after the 1st of January of 2011 and will have to enroll in the «Research in Genetics and Molecular and Cell Biology» Master degree (www.uv.es/bmcg) unless already hold their own master degree.They must also possess a good command of Spanish or English. Candidates are encouraged to send their updated CV, a student record with marks, and two letters of reference to ruben.artero@uv.es before the 25th of February 2013
Recent publications by the group:
1. Fernandez-Costa JM, Garcia-Lopez A, Zuñiga S, Fernandez-Pedrosa V, Felipo-Benavent A, Mata M, Jaka O, Aiastui A, Hernandez-Torres F, Aguado B, Perez-Alonso M, Vilchez JJ, Lopez de Munain A, Artero RD. (2013). Expanded CTG repeats trigger miRNA alterations in Drosophila that are conserved in myotonic dystrophy type 1 patients. Hum Mol Genet.
2013
Feb 15;22(4):704-16. doi: 10.1093/hmg/dds47.
2. Llamusi B, Bargiela A, Fernandez-Costa JM, Garcia-Lopez A, Klima R, Feiguin F, Artero R. (2013). Muscleblind, BSF and TBPH are mislocalized in the muscle sarcomere of a Drosophila myotonic dystrophy model. Dis Model Mech.
2013
Jan;6(1):184-96. doi: 10.1242/dmm.009563
3. Garcia-Lopez A, Llamusi B, Orzaez M, Perez-Paya E, Artero RD. In vivo discovery of a peptide that prevents CUG-RNA hairpin formation and reverses RNA toxicity in myotonic dystrophy models. Proc Natl Acad Sci U S A.
2011
Jul 19;108(29):11866-71.
4. Weavers H, Prieto-Sanchez S, Grawe F, Garcia-Lopez A, Artero R, Wilsch-Bräuninger M, Ruiz-Gomez M, Skaer H, Denholm B. The insect nephrocyte is a podocyte-like cell with a filtration slit diaphragm. Nature.
2009
Jan 15;457(7227):322-6.
5. Garcia-Lopez A, Monferrer L, Garcia-Alcover I, Vicente-Crespo M, Alvarez-Abril MC, Artero RD. Genetic and chemical modifiers of a CUG toxicity model in Drosophila. PLoS One.
2008
Feb 13;3(2):e1595.
Blog Asenco - Asociación de Enfermedades Neuromusculares de Córdoba 